ピルフェニドンは新規の抗線維化薬である．
動物実験では各種線維化疾患モデルで各臓器における
明らかな線維化の減少と機能低下の抑制が認められている．
ブレオマイシン誘発肺線維症モデルでは，
ステロイドであるプレドニゾロンとの比較により，
プレドニゾロンは抗炎症作用のみを示したのに対し，
本薬は抗炎症作用と抗線維化作用の両方を示した．
種々の検討からピルフェニドンは，
炎症性サイトカイン（TNF-α，IL-1，IL-6等）の産生抑制と
抗炎症性サイトカイン（IL-10）の産生亢進を示し，
Th1/2バランスの修正につながるIFN-γの低下の抑制，
線維化形成に関与する増殖因子（TGF-β1，b-FGF，PDGF）
の産生抑制を示すなど，各種サイトカインおよび増殖因子
に対する産生調節作用を有することが示されている．
また，線維芽細胞増殖抑制作用やコラーゲン産生抑制作用
も有しており，これらの複合的な作用に基づき
抗線維化作用を示すと考えられる．
本邦において実施された
特発性肺線維症（IPF：Idiopathic
Pulmonary
Fibrosis）患者
を対象とした第III相試験の結果，
ピルフェニドン投与によりプラセボ群に比べ
有意に肺機能検査VC（肺活量）値の悪化を抑制し
無増悪生存期間の延長に寄与していたことから，
特発性肺線維症の進行を抑制することが示された．
一方，本薬投与による特徴的な副作用は，
光線過敏症，胃腸障害（食欲不振，食欲減退），
γ-GTP上昇等であった．
ピルフェニドンが特発性肺線維症患者に対して
一定の効果を示したことにより，副作用の発現は
プラセボ群に比べ高かったものの，減量・休薬等で
副作用をコントロールし治療を継続することで，
病態の進行を抑制し生命予後の改善にも
寄与することが期待される．
